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药企回应罕见病药唯铭赞面临退市:未来会想办法满足患者需求

时间: 小采 股票

国际罕见病日刚过去,一款罕见病药物将从中国退市的消息牵动人心。这款名为“唯铭赞”的药物,是全球唯一获批用于治疗黏多糖贮积症IVA型的特效药。

3月1日,唯铭赞的生产药企百傲万里制药公司工作人员告诉南都记者,该药目前并未退出国内市场,国内库存药充足,现在探讨药物将以何种方式进口国内尚早,“只是IDL(进口药品注册证)将到期,到期后如果患者有别的需求,我们再想办法满足”。

一名长期从事遗传病诊断和治疗研究的医学专家接受南都记者采访时表示,产前诊断和三代试管技术可降低二胎患黏多糖贮积症IVA型概率,并呼吁通过建立来自医保、企业、慈善、商保和地方救助基金等多方支付模式,来减轻罕见病患者的用药负担,让天价药成为罕见病患者能负担起的救命药。

用于治疗黏多糖贮积症IVA型的特效药“唯铭赞”。

药企称唯铭赞在国内仍有库存药

黏多糖贮积症是一种罕见病,主要临床表现为生长发育迟缓、骨骼畸形等,若是不干预治疗,部分患者会逐渐瘫痪直至死亡。

唯铭赞是美国百傲万里制药公司研制的全球唯一一款治疗黏多糖贮积症IVA型的药物,需终身服用,能延缓症状。

2019年,唯铭赞在中国获批上市,唯铭赞在中国的进口药品注册证(IDL)将于2024年5月到期。

去年6月,药品生产商百傲万里制药公司曾向南都记者表示,公司已决定不再为唯铭赞在中国的进口药品注册证续期。这意味着,患有黏多糖贮积症IVA型的患者们,将面临无药可治的困境。

然而,经过各方努力后,事情迎来转机。

3月1日,正宇黏多糖罕见病关爱中心会长郑芋告诉南都记者,黏多糖贮积症IVA型患者家属积极向药企、药监部门及卫健委反馈,正宇黏多糖罕见病关爱中心将黏多糖患者群体的用药困境汇报给中国罕见病联盟。

在各方的不懈努力下,好消息终于传来。

她获悉,近日,中国罕见病联盟正在和唯铭赞的生产商协商,计划在唯铭赞的IDL到期后将其以特殊药物进口的方式重新引入国内市场,“届时药价将相比此前要低”。

同日,针对此事,南都记者联系了百傲万里制药公司工作人员。据其透露,唯铭赞目前并未退出国内市场,“只是IDL到期,到期后如果患者有别的需求,我们再想办法满足”,并强调“我们国内有库存药,国内的患者要买药是买得到的”,而中国罕见病联盟确有就IDL到期的后续问题联系公司,其认为现在探讨药物以何种方式进口国内尚早。

公开资料显示,“唯铭赞”2018年在中国大陆申请上市,借着中国政府对罕见病药物开辟的绿色通道,2019年5月就获得了国家药品监督管理局的上市批准,被列入我国第一批《临床急需境外新药名单》。

部分地区将唯铭赞纳入医保目录

如唯铭赞未来以特殊药物进口的方式重新引入国内市场,按规定这类药物不纳入地方医保和商保报销对象。此前国内少数地区建立对该疾病的地方医保和商保,如江苏省医保将五种罕见病的用药纳入医保报销对象,其中包括黏多糖贮积症IVA型罕见病药物。

郑芋指出,这意味着黏多糖罕见病患者未来或需全自费购买唯铭赞。

郑芋分析,对于有地方医保和商保政策支持的病友而言,他们更期盼唯铭赞在IDL到期后再重新续期。不过据其所知,唯铭赞在自2019年进入中国市场后,仅14个病友用药,几乎没有盈利,如重新续期,又需要重新投入用于药检的药物,这是一笔庞大的支出成本,药企续期的可能性微乎其微。

唯铭赞在中国市场的定价为7500元(人民币)/支(5mg),需要根据患者体重决定用药剂量。

郑芋举例称,一个体重30斤重的孩子,一周大概用6支唯铭赞,一年治疗费超过200万元,这对于普通家庭而言无疑是“天价药”。

据郑芋粗略统计,全国上百个黏多糖贮积症IVA型患者中,能用上唯铭赞的患者有14个,而用足唯铭赞的仅三四个,用足唯铭赞的患者主要受益于地方医保政策。

高昂的价格限制了患者长期规范地使用唯铭赞,多数患者未按要求用足唯铭赞,“一年停几个月药”,有的患者在用药过程中迫于经济压力选择主动停药。

4岁的端端来自浙江,他是黏多糖贮积症IVA型的患者,因脊柱后凸、走路不稳等症状,在2岁时被确诊。幸运的是,不久后用上唯铭赞,听说这药能提高患者的生活质量和预期寿命,这让端端的父亲陈先生在至暗中看到一丝希望的曙光。

在使用70周唯铭赞,自费花了70万元后,考虑到唯铭赞价格高昂且即将退出中国市场,不堪重负的陈先生在去年8月底主动为端端停药。

陈先生注意到,停药后端端的体力明显下降,以前用药时端端可以“边走边玩”,现在只能“趴在地上玩”,出门户外活动时“脚不沾地”,全程需要大人抱着,嘴里总嚷着“浑身没劲”。

唯铭赞在IDL到期后有望重返中国市场的消息,让陈先生忧喜参半,喜的是国内至少还能买到救命药,忧的是天价药买不起。

唯铭赞已纳入江苏、成都等国内部分地区的医保目录,他向享受地方医保政策的患儿家长打听过,医保报销大部分药费后,个人一年仅负担6万元药费,他坦言“这个价格我是可以接受的”。

专家称早发现早治疗效果最好

3月2日,一名长期从事遗传病诊断和治疗研究的医学专家接受南都记者采访时表示,现有结果表明,黏多糖贮积症IVA型患者使用唯铭赞能延缓病情的发展,提高患者生活质量,对轻型患者而言,持续的用药很可能让他接近正常人的生活状态,“早发现早治疗能达到最好效果”。

产前诊断和三代试管技术可降低二胎患黏多糖贮积症IVA型概率,她介绍,针对一胎产下黏多糖贮积症IVA型患者父母,在二胎怀孕后的再发风险是25%。可以通过取绒毛或羊水做基因检测,针对一胎患儿基因上两个等位基因致病位点,最好结合酶活性测定,来判断肚子里胎儿是否又是患儿,这是传统的产前诊断方法。

另外,也可以通过三代试管,即植入前遗传学诊断方式来进行干预。

对于尚未生育的父母而言,理论上可以在孕前或孕早期,选择严重致畸、致残和致死的单基因遗传病进行致病变异筛查,为父母双方在一个基因上同时检出致病变异的家庭提供产前诊断或植入前遗传学检测,可避免患严重遗传病孩子的出生。

面对天价的唯铭赞,不少患者寄希望国内仿制药能尽快研发上市。从药物研发的角度来说,罕见病患者基数少、研发投入回报极低,导致医药企业在罕见病药物研发方面动力不足,该专家指出,生产具有活性的、静脉使用的酶制剂,对生产线要求极高,包括温度和无菌条件等,据其所知,尚无国内针对黏多糖IVA仿制药研发并能批量生产上市的相关消息。

如何让天价药成为罕见病患者能负担起的救命药?

她建议,可以借鉴前期戈谢病酶替代治疗在国内应用的模式,建立社会多元力量参与罕见病用药保障制度,比如通过来自医保、企业、慈善、商保和地方救助基金等多方支付来减轻患者的用药负担。

采写:南都记者杨婷

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